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2017年11月20日 13:47

【http://t.cn/RjBKuP6】《科學》雜誌在線版17日報道了一項人類醫療史上的里程碑:科學家首次嘗試在人體內直接進行基因編輯。他們向一名44歲的患者血液內注入了基因編輯工具,以永久性改變基因的方法來治愈嚴重遺傳疾病。

這項臨床試驗在美國加州大學舊金山分校完成,受試者是44歲的亨特氏綜合征患者布萊恩·馬德。亨特氏綜合征是一種罕見的、威脅生命的遺傳性疾病,由基因突變導致,患者細胞代謝廢物無法分解,累積在組織器官中,最終產生機能障礙。

馬德所接受的基因編輯工具是鋅手指核酸酶,而並非一直以來廣受關注的CRISPR。與後者相比,鋅手指核酸酶的「資歷」更早,它被認為是第一代基因編輯工具,進行定位的序列更長,操作相對複雜,基因編輯的精準度也更高。

新治療成效將在三個月內得到確切答案,其一旦成功,將會推動基因療法進入全面開展階段。