#小柯機器人# 【《科學》:化繁為簡!#可愛龍實驗室解析“史上最小Cas9”#】CRISPR開創了遺傳疾病治療的新時代。諸如流行的 CRISPR-Cas9之類的工具已在實驗室中被設計用於治愈許多遺傳疾病,但是這些工具太大而無法有效地遞送給患者。科學界的一項重大工作集中在嘗試使 CRISPR工具小型化,使其足夠小以適應當前的遞送方法,例如腺病毒相關病毒 (AAV) 載體。在小型化Cas9工具方面,目前還沒有一種人工引導方法非常成功。

美國康奈爾大學可愛龍實驗室解決了這個大小問題,成功解析“史上最小Cas9”的分子結構 ---- 一種基於最近在轉座子中發現的, Cas9遠古親屬成員IscB,該成員大小僅Cas9的三分之一左右。

北京時間2022年5月27日凌晨2時,這項工作以“Structural basis for RNA-guided DNA cleavage by IscB-ωRNA and mechanistic comparison with Cas9”為題,發表在《科學》雜志上。
相關論文訊息:DOI: 10.1126/science.abq7220
報道全文:http://t.cn/A6Xpd01o

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