#人工設計病毒樣顆粒可有效傳遞治療性蛋白質# 在體內作為核糖核蛋白傳遞基因編輯劑的方法比核酸傳遞方法具有安全優勢。1月12日,在發表於《細胞》的一項研究http://t.cn/A6J9y4Ao 中,研究人員報告了工程設計的無DNA病毒樣粒(eVLPs)的工程設計和應用,它可以有效地包裝和傳遞鹼基編輯器或Cas9核糖核蛋白。

通過設計VLPs克服“貨物”包裝、釋放和本地化瓶頸,研究人員開發了第四代eVLPs,可以在幾種主要的小鼠和人類細胞類型中進行高效的鹼基編輯。

研究人員表示,在eVLPs中使用不同的糖蛋白改變了它們的細胞向性。單次向小鼠注射eVLPs支持治療性鹼基編輯水平,在肝臟編輯63%後,血清Pcsk9水平降低了78%,並部分恢復了遺傳性失明小鼠模型的視覺功能。

研究人員表示,他們幾乎未被檢測到eVLPs的體外和體內脫靶編輯,這比質粒傳遞有了改善。這些結果表明,eVLPs結合了病毒和非病毒傳遞的優點,成為治療性大分子傳遞的有前途的載體。http://t.cn/A6J9y4AS

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