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2018年9月13日 13:06

【一種新葯為治療亨廷頓舞蹈病帶來希望】 這種藥物,也就是RG6042,歷時25年研發而成,號稱能阻止mHTT產生。

但是,參加臨床試驗是有風險的。這種特殊的新藥物,需要被注射到脊髓周圍的液體中,並且從來沒有在人類身上使用過。但2015年8月,Dardengo選擇成為了「患者1號」。

3年後,這場試驗聞名遐邇。結果表明RG6042能減少mHTT的數量。今年4月份公布的初步數據甚至暗示了一些臨床措施的改善方法。

瑞士羅氏製藥公司獲得了RG6042的專利,並計劃推進關鍵臨床試驗。

8月份剛參加了RG6042報告會議的魯伯塤提到,RG6042是一種靶向HTT基因表達的mRNA的反義寡核苷酸。通過與編碼HTT蛋白的mRNA結合,它能夠降低所有HTT蛋白翻譯,從而減少有毒性的mHTT的產生。http://t.cn/Ev7muZE